Ministério da Saúde instala comitês para monitorar implementação da terapia gênica para AME no SUS
- Rede TV Paraná
- 14 de set. de 2025
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País já realizou as primeiras infusões do tratamento para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME), com pagamento condicionado ao resultado clínico
O Ministério da Saúde instituiu, por meio da Portaria GM/MS nº 8.092, o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente para acompanhar a implementação da terapia gênica com o medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS).
A medida garante a gestão ética, segura e sustentável da incorporação da tecnologia, que já beneficiou as primeiras crianças com AME tipo 1, doença rara e grave sem cura.O Brasil está entre os seis países do mundo que ofertam esse tratamento no sistema público.
A estratégia de compartilhamento de risco firmada com a farmacêutica Novartis Biociências estabelece que o SUS só paga pela terapia se houver eficácia comprovada, reforçando a responsabilidade no uso dos recursos públicos.Segundo o coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, a criação dos comitês representa um marco para a inovação em gestão no SUS.
“Com essa Portaria instituímos um modelo pioneiro de gerenciamento do acordo de compartilhamento de risco para fornecer uma terapia gênica de alto custo, o Zolgensma, para crianças com Atrofia Muscular Espinhal”, afirmou.Antes da incorporação de tecnologias para AME tipo 1, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade
. Agora, com o tratamento disponível, é possível estabilizar a progressão da doença e ampliar a qualidade e expectativa de vida dos pacientes.
O Comitê Gestor será responsável por monitorar e avaliar a execução do acordo, autorizar centros de infusão e analisar resultados clínicos. Já o Comitê Técnico Independente, formado por profissionais de saúde especializados, terá a função de validar a elegibilidade dos pacientes, avaliar desfechos e emitir pareceres sobre segurança e eficácia.
Mais opções de tratamento para pacientes com AME
Aos pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos. Ambos são tratamentos de uso contínuo.
A chegada do Zolgensma, em dose única, representa um grande avanço no tratamento de doenças raras na rede pública. Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde vai se reunir com associações de pacientes com Atrofia
Muscular Espinhal para ampliar o diálogo e esclarecer dúvidas.Julianna ValençaMinistério da Saúde
FONTE:agenciagov.ebc.com.br
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